【遺伝子治療薬はここまで来ている】#20

 新型コロナウイルスで注目されている「ウイルス」ですが、ウイルスの増殖と遺伝子治療薬は概念的に似ているところがあります。

 そもそもウイルスとは何かというと、「核酸」(DNAまたはRNA)という遺伝子の本体がタンパク質の殻に入った物体です。あえて「物体」と表現した理由は、同じ病原体である細菌や菌はそれ自身でも増殖できますが、ウイルスは、ウイルス自体では増殖できず、動物(宿主)の体の中でしか増殖できません。そのため、「呼吸をして増殖能力を持つもの」を生命体と定義するのであれば、ウイルスは物体ということになります。

 ウイルスは、「増殖するために宿主の細胞の中に入る」というところが細菌との違いです。

 ウイルスの増殖プロセスは、宿主の体内に入る→核酸またはウイルス自体が細胞内に入る→核酸を増殖してウイルス自身の核酸を使ってタンパク質(殻)をつくる→ウイルス(核酸+殻)として細胞外に出る――というものです。

 想像するだけで、このパラサイト様式は気持ち悪いと感じる人も多いでしょう。ウイルス感染症の治療薬は、先述の増殖プロセスのいずれかをブロックすることでウイルスの増殖を抑制します。あとは、動物自身が持つ免疫機能で排除するということになります。そもそもウイルスは「生命」があるかは微妙なところですので、ウイルスを殺す薬というものはなく、治療薬=増殖を抑制するものになるわけです。

 遺伝子治療は、ウイルスの増殖プロセスと同じように、外から核酸を入れて遺伝子を増殖させます。増殖させる遺伝子はウイルスのように異物ではなく、本来体内にあるべき機能的な遺伝子(タンパク質)であるため、排除されず機能的に働くことで薬効を発揮するのです。

 次回は、遺伝子の本体である核酸自体を薬とした遺伝子治療薬について紹介します。

(神崎浩孝/医学博士、薬剤師)