アンジェス<4563>は12日、「ゾキンヴィ」（一般名：ロナファルニブ）について、厚生労働省に国内製造販売承認申請を行ったことを発表。



ゾキンヴィは、米国のEiger BioPharamaceuticals「アイガー」（本社：米国）が販売するハッチンソン・ギルフォード・プロジェリア症候群（HGPS）及びプロセシング不全性のプロジェロイド・ラミノパチー（PL）の治療薬である。核膜の構造・機能を損なうファルネシル化した変異タンパク質の蓄積を阻害する。米国にて、承認を得て販売されている。同社が、2022年5月に日本における独占販売契約をアイガーと締結し、3月に厚生労働省により希少疾病医薬品（オーファン・ドラッグ）に指定された。同社は、日本国内にてゾキンヴィの使用が見込まれる患者数は数名程度と見込んでいる。



同社は、衛生検査所アンジェスクリニカルリサーチラボラトリーで、新生児の希少遺伝性疾患のスクリーニング検査を受託しており、HGPS及びPLの確定のための遺伝子検査を実施できるよう準備を進めている。加えて、ゾキンヴィの作用機序による効果が期待できる新たな疾患への適応も検討していく。



同社は今後も、治療法がない疾病分野や難病、希少疾患などを対象にした革新的な医薬品の開発を通じて、国民生活や医療水準の向上に貢献することを目指す。