医薬産業政策研究所は欧米で薬事承認されているが、日本では承認されていない「未承認薬」に、臨床的に重要な薬剤が半数以上含まれているとの調査結果をまとめた。現時点で有効な治療方法のない疾患に対する医療ニーズ(アンメット・メディカル・ニーズ)を満たす薬剤も多く含んでいる。未承認薬の割合は2016年から増加し、その結果、国民が新薬の恩恵を受けられる機会の損失につながっていると警告している。(藤木信穂)

医薬産業政策研究所は海外で既に承認されている薬が日本で承認を得るまでに長い時間を要する「ドラッグ・ラグ(遅延)」問題の原因分析のため、国内の未承認薬について調査した。その結果、20年の調査時点での未承認薬176品目の中に、米国において米食品医薬品局(FDA)から優先的に審査を受けられるファスト・トラック(FT)指定や画期的治療薬(BT)指定を受けた薬剤が16年比17ポイント増となる53%含まれることが分かった。

さらに、アンメット・メディカル・ニーズに応える希少疾病を適応とする欧米の「オーファン」指定を受けた未承認薬も増加しており、20年時点で同指定を受けた未承認薬90品目のうち米国でFTまたはBT指定を受けた薬剤は75%を占めた。同指定を受けた未承認薬の半数以上は日本では開発自体もされていないという。

薬効の分類別調査も行ったところ、20年時点の未承認薬はがん治療に用いる抗悪性腫瘍剤や全身性抗感染症薬、神経系用剤の上位3領域が全体の半数を占めた。特に、抗悪性腫瘍剤や神経系用剤の未承認薬数は16年に比べて倍増していた。

18年度に薬価制度の抜本改革が行われ、その一環で従来2年に1回だった薬価改定が21年度から毎年実施(中間年改定)されるなど薬価をめぐる環境は年々厳しさを増す。政策研は21年、こうした背景などによって日本の医薬品市場の魅力が低下し、ドラッグ・ラグが拡大している状況を指摘していた。

ドラッグ・ラグには二つの側面があり、日本で発売された医薬品については、日本を含む国際共同治験(臨床試験)の増加や審査期間の短縮といった改善により、欧米との発売時期の差は縮小傾向にある。一方、近年増加している未承認薬については、新薬の創出活動が活発なバイオベンチャーが日本に開発拠点を設けていないことも一因とされる。

米国では世界で発売される新薬の80%以上が承認されている。未承認薬に既存薬よりも有効な薬剤が多数含まれているという日本の現状は、世界では使える薬剤が日本では使えない“ドラッグ・ロス”の事態を招く。

未承認薬に関しては国内治験の難しさや小さい市場規模、患者数の少なさといった課題もある。ただ、新型コロナウイルスのワクチン開発を例に出すまでもなく、新薬にすぐにアクセスできない環境では医療の質の低下も招きかねない。

日本製薬工業協会の岡田安史会長は「重要な医薬品が国民への不利益につながっている」とかねてより指摘しており、未承認薬の増加に歯止めをかける政策の早急な立案と実行が欠かせない。