【ソウル聯合ニュース】韓国製薬大手のGC緑十字は2日、日本の鳥取大と、難病の「GM1ガングリオシドーシス」の治療薬開発に向けて共同研究およびライセンス契約を締結したと発表した。

 GM1ガングリオシドーシスは酵素の遺伝的欠損により進行性の中枢神経障害を起こす疾患で、治療薬はまだない。GC緑十字と鳥取大は、変異酵素タンパク質の構造を安定化する低分子化合物を用いるシャペロン療法の経口治療薬を開発するため、候補物質の発掘に取り組む。

 鳥取大が候補物質のスクリーニングと非臨床試験を、GC緑十字が候補物質の合成と非臨床の毒性試験をそれぞれ担当。その後、GC緑十字が単独で臨床試験を実施する。同社は候補物質の特許を単独で所有し、商業化を目指す。