■会社概要
1. 会社沿革
アンジェス<4563>は1999年に設立された大阪大学発のバイオベンチャーで、HGF遺伝子(肝細胞増殖因子)の投与による血管新生作用の研究成果を事業化することを目的に設立された。HGF遺伝子治療用製品では、田辺三菱製薬(株)と2012年に米国市場、2015年に国内市場で末梢性血管疾患を対象とした独占的販売権許諾契約を締結している。2019年3月に国内で慢性動脈閉塞症患者向けに条件及び期限付き承認を取得し、同年9月から田辺三菱製薬を通じて販売を開始、2023年5月に条件付きの解除に向けた承認申請を行った。また、米国では2020年2月より後期第2相臨床試験を実施している(2023年3月被験者登録完了、観察期間12ヶ月)。
そのほかのパイプラインでは、核酸医薬品であるNF-κBデコイオリゴDNAについて、米国で慢性椎間板性腰痛症を対象に2018年より後期第1相臨床試験を実施して良好な結果を得たことから、2023年3月に塩野義製薬<4507>と国内での協力契約を締結、同年10月より第2相臨床試験を開始している。また、2022年5月にアイガーと希少遺伝性疾患であるHGPS及びPLを適応症とした治療剤「ゾキンヴィ」の国内での販売契約を締結し、2024年1月に製造販売承認を取得している。なお2022年9月に、国内で進めていた新型コロナウイルス感染症(武漢型)向けDNAワクチンの開発中止と合わせて、新型コロナウイルス感染症の変異株を含むウイルス性肺疾患を対象とした改良型DNAワクチンの経鼻投与製剤について、米スタンフォード大学と共同研究契約を締結した。また、ゲノム編集技術により希少遺伝性疾患の治療薬開発を目指す米Emendoを2020年12月に子会社化している。
アライアンス戦略としては、2018年にカナダのVasomune Therapeutics, Inc.(以下、Vasomune)と共同開発契約を締結した(2023年3月に273百万円を出資)。Vasomuneは、新型コロナウイルス感染症及びARDS(急性呼吸窮迫症候群)を対象とした治療薬候補品「AV-001」(Tie2受容体アゴニスト)の臨床試験を北米で実施している。また、2018年にはマイクロバイオームの研究開発を行うイスラエルのMyBiotics Pharma Ltd.に出資した(2022年11月に転換社債74百万円を引き受け)。
2021年4月には医薬品開発以外の事業として、希少遺伝性疾患の検査を主目的とした衛生検査所ACRLを開設し、CReARIDと連携して同年7月よりオプショナルスクリーニング検査(有償検査)の受託サービスを開始した。
2. 事業の特徴とビジネスモデル
同社の事業の特徴は、遺伝子の働きを活用した医薬品である遺伝子治療用製品、核酸医薬、そしてDNAワクチンを遺伝子医薬として定義し、社会的な使命であるとともに確実な需要が存在する「難治性疾患」や「有効な治療法がない疾患」を開発対象領域としていることにある。また、自社開発品以外にもこうした事業方針と合致する開発候補品を海外のベンチャーや大学などの研究機関から導入して、開発パイプラインの強化とリスク分散を行っている。
同社のビジネスモデルの主軸は、研究開発に特化し(製造は外部の専門機関に委託)、開発品についての共同開発や独占的製造販売権許諾契約を大手製薬企業と締結することで、契約一時金や開発の進捗状況に応じたマイルストーン収入を獲得し、また、上市後の製品売上高に対して一定料率で発生するロイヤリティ収入を獲得するモデルである。臨床試験の規模や期間は対象疾患等によって異なるが、第1相から第3相試験までおよそ3〜7年程度かかると言われている。臨床試験の結果が良ければ規制当局に製造販売の承認申請を行い、おおむね1〜2年の審査期間を経て問題がなければ承認・上市といった流れとなる。新薬開発の成功確率は低く、基礎研究段階に特定したリード化合物が新薬として発売される確率は、約3万分の1と言われている。このため、HGF遺伝子治療用製品を条件付き承認とは言え、上市までこぎつけたことはバイオベンチャーとして一定の成果が得られたものと評価される。
2021年7月から開始した希少遺伝性疾患の検査受託サービスでは、新生児の希少遺伝性疾患を調べるためのオプショナルスクリーング検査を提携先のCReARIDを通じて受託している。スクリーニング検査で要検査となれば確定検査を行うことになる。スクリーニング検査やその後の確定検査によって発症前の早期段階から治療を始めることで、症状の進行を抑える効果が期待できる。自治体が公費で実施するマススクリーニング検査(20疾患を対象)以外の希少遺伝性疾患について、希望者に対して有償で検査を実施している。現在検査可能な疾患はムコ多糖症やファブリー病(男子のみ)など9疾患※1だが、今後も増やす意向である。CReARIDの検査数は連携医療機関の増加や認知度向上もあって年々増加傾向にあり※2、2023年度(2023年4月〜2024年2月)は約3.1万人の検査を実施し(2020年度約1.2万人、2021年度約1.7万人、2022年度約2.0万人)、このうち同社で約2万人分の検査を受託した。CReARIDによれば、約3.1万人分の検査のうち要検査判定が出たのは52件で、その後の精密検査で8件が確定診断されたと言う。
※1 ムコ多糖症I型、II型、IVA型、VI型、ポンペ病、ファブリー病、副腎白質ジストロフィー、脊髄性筋萎縮症、重症複合免疫不全症の9つの疾患を対象に検査を実施している。
※2 連携医療機関は2024年2月時点で首都圏を中心に114施設(13都道府県)となっており、検査実施率は院内出産児の6〜8割程度となっている。
(執筆:フィスコ客員アナリスト 佐藤 譲)
アンジェス Research Memo(2):大阪大学発のバイオベンチャーで、遺伝子医薬に特化した開発を進める
関連記事
あわせて読む
-
仏クレディ・アグリコル、第1半期は55%増益 投資銀行好調
ロイター5/3(金)17:19
-
バフェットの次を行く投資術 「バブルの塔」再生も発想次第 〝不稼働資産の有効活用〟の先を進む「日本駐車場開発」「日本スキー場開発」
夕刊フジ5/3(金)15:30
-
仏ソジェン、第1四半期は減益も予想上回る 投資銀行部門が好調
ロイター5/3(金)15:04
-
小池氏が担いだ乙武氏惨敗で都知事選に「暗雲」 学歴詐称疑惑再燃、「思わぬ苦戦」の可能性も
東洋経済オンライン5/3(金)10:00
-
NY市場サマリー(2日)ドル/円153円台、株価上昇 利回り低下
ロイター5/3(金)6:39
-
米国株式市場=上昇、FOMC消化中 決算・指標を材料視
ロイター5/3(金)6:38
-
アップルの1─3月期、減収も市場予想は上回る 過去最大の自社株買い
ロイター5/3(金)6:37
-
ネット騒然銘柄 「さくらインターネット」が今期の業績見通しを発表 利益倍増予想が好感、株価急騰で「強いさくらが戻ってきた」
夕刊フジ5/3(金)6:30
-
うまちゃんの財ザク! 5月8日のトヨタ自動車決算は為替が業績に与える影響の試金石に 続く決算発表、連休も休めませんよ
夕刊フジ5/3(金)6:30
-
-
海外旅行需要、円安の影響大きく JAL副社長「回復に懸念」
ロイター5/2(木)18:37
-
イタリア製造業PMI、4月再び50下回る 生産と受注が減少
ロイター5/2(木)18:10
-
トタルエナジーズ、フランスでの上場維持が重要=ルメール財務相
ロイター5/2(木)18:02
-
肥満症薬のノボ・ノルディスク、需要急増で業績見通し引き上げ
ロイター5/2(木)16:41
-
アングル:中国EC大手シーイン、有名ブランド誘致で品揃え拡大図る
ロイター5/2(木)14:57
-
英スタンチャート、第1四半期は5.5%増益 金利上昇で予想上回る
ロイター5/2(木)14:29
-
霞ヶ関キャピタル Research Memo(9):2024年8月期は好業績を反映して大幅増配を予想、株主優待も継続
FISCO 株・企業報5/2(木)13:39
-
霞ヶ関キャピタル Research Memo(8):好調な業績推移により中期経営計画を上方修正
FISCO 株・企業報5/2(木)13:38
-
霞ヶ関キャピタル Research Memo(7):物流・ホテル事業を軸とし、ヘルスケア事業も成長、大幅な増収増益を予想
FISCO 株・企業報5/2(木)13:37
-
経済 アクセスランキング
-
1
旧監獄や文化財を活用、大規模開発一体化、万博需要取り込み…高級ホテル開業ラッシュ
産経新聞5/4(土)9:00
-
2
円相場乱高下で観測広がる 「為替介入」って何? 効果は?
毎日新聞5/4(土)9:30
-
3
日銀がこれほどまで円安を「無視」する3つの理由 「為替は管轄外」では、結局うまくいかない?
東洋経済オンライン5/4(土)6:30
-
4
知って得する節約術続々! 物価高で再注目の「金券ショップ」で…様々な人間模様
テレ朝news5/4(土)11:00
-
5
国内唯一、機内ペット同乗は「ヒット施策」 スターフライヤー社長
朝日新聞5/4(土)6:00
-
6
とび工事業の倒産が最多、とび職人不足や物価高が重しに
TSR速報5/4(土)7:00
-
7
ローカル鉄道の輸送密度「1万人以下切り捨て」で見えてきた“明治初期への回帰” JRは結局、誰のために列車を走らせているのか?
Merkmal5/4(土)6:11
-
8
ディズニー「1泊30万円以上」超高級ホテルの衝撃 ブルガリホテルやアマンに並ぶ強気の宿泊料
東洋経済オンライン5/4(土)5:00
-
9
メルカリで「自分が盗まれたもの」が出ていた!どうすればいい?
dメニューマネー5/4(土)8:15
-
10
23年度県内倒産59件 負債総額は10年ぶり150億円超え
朝日新聞デジタル5/4(土)11:00
経済 新着ニュース
-
GW恒例のランドセル商戦盛り上がり 少子化でも相次ぐ異業種参入 ナゼ?
テレ朝news5/4(土)12:13
-
わずか2カ月で約50店舗が新規オープン⁉︎全国に154店舗を展開する鰻専門店「鰻の成瀬」が急成長を続けるワケ
OneNews5/4(土)12:00
-
日本は楽観的すぎ?飲食店の貼り紙が映し出す問題=中国ネット「若者は何を」「日本に行く気には…」
レコードチャイナ5/4(土)12:00
-
グーグルの独禁訴訟が結審、年内にも判決で米IT規制の試金石に
朝日新聞5/4(土)11:30
-
中国――台頭しているアニメファン2代目
レコードチャイナ5/4(土)11:00
-
知って得する節約術続々! 物価高で再注目の「金券ショップ」で…様々な人間模様
テレ朝news5/4(土)11:00
-
23年度県内倒産59件 負債総額は10年ぶり150億円超え
朝日新聞デジタル5/4(土)11:00
-
5月金融経済動向、判断据え置き「緩やかに持ち直し」 日銀新潟支店
朝日新聞デジタル5/4(土)10:45
-
OECDがAI原則を改定、偽情報など生成AIリスクへの対応求める
朝日新聞5/4(土)10:30
-
米、EV優遇制限を緩和 2年猶予、中国有利の批判も
共同通信5/4(土)10:22
総合 アクセスランキング
-
1
大谷翔平の妻・真美子さん、すっかり“チーム”の輪に…ドジャース「夫人会」SNSで美しさあふれる姿公開
スポーツ報知5/4(土)5:04
-
2
『9ボーダー』“七苗”川口春奈דコウタロウ”松下洸平、突然のキスシーンにネット騒然「心の準備が…」
クランクイン!5/4(土)6:00
-
3
55歳森口博子 34年ぶり水着!恥ずかしさなく「年のせい?」遊び心あふれたアルバムジャケットで披露
スポニチアネックス5/4(土)4:00
-
4
動き出したマイクロバスのドアに挟まれ運転手死亡 介護施設の利用者送迎で シフトレバーをドライブにしたまま車輪止めを外し、車が発進
BSS山陰放送5/4(土)3:05
-
5
井上芳雄 18歳長男が“プロ”の道に 珍しい進路に千鳥大悟「意外と聞いたことない」スタジオも感嘆
スポニチアネックス5/4(土)8:18
-
6
TBS皆川玲奈アナがいきなり産休発表 数々の兆候も…みんなそっとしてあげたワケ
東スポWEB5/4(土)5:00
-
7
Perfumeあ〜ちゃん、超極細ボディー見せた「ほそいなあ」「モデルみたい」の声
スポーツ報知5/4(土)5:56
-
8
【U−23】松木玖生がまた早々に交代で議論沸騰「なぜ?」「大岩監督は信頼してないんだな」
東スポWEB5/4(土)2:30
-
9
「ひときわ背が高い!」大谷翔平の妻・真美子さんがドジャース“奥さま会”の集合写真で示した存在感にネット反応!「おくゆかしい」「品のある笑顔」
THE DIGEST5/4(土)4:15
-
10
一般女性と結婚のオリラジ藤森、ノブコブ吉村が「キューピッド」だった パンサー向井「合コン?」に藤森「合コンじゃない!お食事会」
デイリースポーツ5/4(土)10:16
東京 新着ニュース
東京 コラム・街ネタ
-
とほほ…オランダ2部、昇格にサポーターと選手が歓喜爆発もスタジアムDJの“誤報”だった 「もっと確認すべきだった」
Qoly5/4(土)12:30
-
堂安律、W杯よりもアジアカップ敗退のほうがショックだったワケとは 「アジアのレベルを思い知らされた」
Qoly5/4(土)12:00
-
小学5年生のとき母親が難病・ALSに ヤングケアラーの経験を糧に活動する19歳の青年に迫る
ほ・とせなNEWS5/4(土)11:30
-
遠藤航のリヴァプールは欧州一過酷な日程…クロップ監督が“犯罪的酷使”と憤慨!「去りゆく老人から助言」
Qoly5/4(土)11:30
-
広島打線またまたDeNA東に白星献上、一方でアドゥワ奮投!広島先発陣ここ14試合でKOされたのはハッチだけ…
ひろスポ!5/4(土)11:25
特集
記事検索
掲載情報の著作権は提供元企業等に帰属します。
(C) 2024 FISCO Ltd.